İmmün Trombositopeni

Özet

Çocuklarda immün trombositopeni (ITP) tipik olarak viral bir hastalığın ardından ani bir başlangıçla ortaya çıkar. Yetişkinlerde kadınlar daha sık etkilenir ve bu hastalar trombositopeni ile birlikte veya kanama olmadan başvurabilirler. Peteşiler çoğunlukla alt ekstremitelerde görülmekle birlikte, özellikle trombositopeni şiddetliyse vücudun herhangi bir yerinde (mukoza zarları dahil) ortaya çıkabilir ve morarma yaygındır. Daha şiddetli vakalarda mukoza kanaması da görülebilir. İntrakraniyal kanama, çocukların yaklaşık %0.5’inde ve yetişkinlerin %1.5’inde rapor edilmiştir. Tam kan sayımı ve periferik kan yayması, izole trombositopeniyi gösterir. Tedavi, trombosit sayısına ve kanama semptomlarına göre belirlenir. Trombosit sayısından bağımsız olarak yaşamı tehdit eden kanama geçiren hastalar, kortikosteroidler, intravenöz immünoglobulin (IVIG) ve trombosit transfüzyonu kombinasyon tedavisi için değerlendirilebilir. Yeni tanı konmuş ITP için başlangıç tedavi seçenekleri arasında gözlem veya kortikosteroid ve/veya IVIG bulunur, bu da trombosit sayısına ve kanama semptomlarına bağlıdır. Rhesus (Rh) pozitif ve dalaksız hastalarda intravenöz anti-D immünoglobulin düşünülebilir. İlk tedaviye yanıt vermeyen veya intolerans gösteren hastalar için trombopoietin reseptör agonistleri, rituximab veya fostamatinib (sadece yetişkinler için) ile sonraki tedavi düşünülmelidir. Dalak çıkarma, tanıdan 12 ay sonra bir seçenek olabilir. Birden fazla sonraki tedaviye yanıt vermeyen hastalarda, mikofenolat, azatiyoprin veya dapsone gibi oral immünosupresanlarla kurtarma tedavisi düşünülebilir. Çocuklarda prognoz iyidir ve %80’e varan spontan remisyon görülür. Yaşlı hastalarda ve birkaç tedaviye yanıt vermeyenlerde mortalite daha yüksektir.

Tanı

İmmün trombositopeni (ITP), dışlama tanısıdır; yani düşük trombosit sayısının diğer olası nedenlerini ekarte etmek için anamnez, fizik muayene ve laboratuvar testleri yapılır. Tanım olarak, primer ITP, tanımlanabilir bir neden olmaksızın izole trombositopeni (trombosit sayısı []) ile karakterize otoimmün bir hematolojik bozukluktur ve periferik trombositlerin antikorlar tarafından yıkımını içerir. Sekonder ITP ise, ilişkili tıbbi durumların veya tetikleyicilerin tanımlanabildiği tüm ITP formlarını kapsar. ITP tanısı için temel laboratuvar testi, diğer anormallikler olmaksızın izole trombositopeniyi gösteren tam kan sayımı (FBC) ve periferik kan yaymasıdır. Periferik kan yayması, gerçek trombositopeni ile psödotrombositopeni (EDTA’lı tüplerde yanlış düşük trombosit sayısı) arasında ayrım yapmaya yardımcı olur. Tanı sırasında kemik iliği biyopsisi rutin olarak önerilmez, ancak atipik kan filmi özellikleri mevcutsa, tıbbi tedaviye yanıt vermeyen hastalarda veya splenektomi öncesinde düşünülebilir. İkincil ITP nedenlerini dışlamak kritiktir ve yetişkin hastalarda HIV ve hepatit C enfeksiyonu için rutin testler önerilir. Uygun risk faktörlerine sahip hastalarda Helicobacter pylori enfeksiyonu için test de gerekebilir. Kantitatif immünoglobulin düzeyleri, bir immün yetmezlik sendromunu dışlamak veya intravenöz immünoglobulin (IVIG) tedavisinden önce önerilir. Üreme çağındaki kadınlarda hamilelik testi yapılmalıdır, çünkü hamilelikte trombositopeni gestasyonel trombositopeni veya diğer hamilelikle ilgili bozukluklara bağlı olabilir.

Tedavi

İmmün trombositopeni (ITP) için tedavi yöntemleri ve hedefleri, hastalığın evresi, kanama semptomları ve riski ile hasta tercihleri dikkate alınarak bireyselleştirilmelidir. Asimptomatik hastalar tedavi gerektirmeyebilir ve genellikle yakın gözlemle yönetilir. Kanama semptomları olan yeni tanı almış hastalar için kortikosteroidler standart başlangıç tedavisidir; intravenöz immünoglobulin (IVIG) ve intravenöz anti-D immünoglobulin de birinci basamak seçeneklerdir. Yetişkinlerde trombosit sayısı () olduğunda kanama riski artar ve bu nedenle () genellikle tedavi eşiği olarak seçilir. Yeni tanı konmuş, trombosit sayısı () olan veya kanama semptomları ve/veya ek risk faktörleri olan hastalar genellikle tedavi gerektirir. Yaşamı veya organı tehdit eden kanama geçiren tüm hastalar (yetişkinler ve çocuklar), trombosit transfüzyonu, kortikosteroid ve IVIG kombinasyonu ile acil tedavi gerektirir. Persistan (3-12 ay) veya kronik (12 aydan fazla) ITP için sonraki tedavi seçenekleri trombopoietin reseptör agonistleri (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag), rituximab veya fostamatinib’i (sadece yetişkinler için) içerebilir. Splenektomi, ikinci basamak tedavi olarak kabul edilir ancak genellikle tanıdan 12-24 ay sonrasına ertelenir. İmmünsüpresan ve immünomodülatör ilaçlar (azatiyoprin, mikofenolat gibi) birden fazla ikinci basamak tedaviye yanıt vermeyen hastalarda kurtarma tedavisi olarak düşünülebilir. Hamilelikte ITP tedavisine başlama kriterleri, hamile olmayan hastalarla aynıdır; kortikosteroidler (prednizolon) ve IVIG güvenli birinci basamak tedavi olarak kabul edilir.